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Sanofi annonce que la Commission européenne a approuvé Xenpozyme, pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide chez l'enfant et l'adulte présentant un déficit en sphingomyélinase acide de type A/B ou de type B.

Cette approbation se fonde sur des essais ASCEND et ASCEND-Peds, d'où sont ressorties des améliorations importantes et cliniquement significatives de la fonction respiratoire et une diminution du volume de la rate et du foie, avec un profil de tolérance favorable.

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à Xenpozyme la désignation de médicament prioritaire (PRIME) et plusieurs organismes de réglementation dans le monde lui ont également conféré la désignation de médicament innovant.

Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique évolutive extrêmement rare qui s'accompagne d'une morbidité et d'une mortalité considérables, surtout chez les nourrissons et les enfants car nombre d'entre eux n'y survivent pas jusqu'à l'âge adulte.

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