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Une désignation de médicament orphelin dans la DAAT pour Sanofi

 Une désignation de médicament orphelin dans la DAAT pour Sanofi
Sanofi indique que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l'efdoralprine alfa, pour le traitement potentiel de l'emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT).

Ce traitement recombinant de restauration expérimental a récemment satisfait à tous les critères d'évaluation principaux et secondaires clés dans l'étude comparative de phase 2 ElevAATe, par rapport à un traitement standard dérivé du plasma.

La désignation de médicament orphelin est destinée à de nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des...

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