La FDA a accepté une demande de Bayer pour un traitement de la maladie de Pompe

AskBio (filiale de Bayer) a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté sa demande de Diagnostical New Drug (IND) pour AB-1009, une thérapie génique du virus adéno-associé (AAV) en cours de développement pour le traitement de la maladie de Pompe à apparition tardive (LOPD).

La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, progressive et invalidante, qui touche au moins 5 000 à 10 000 personnes dans le monde. Il s'agit d'un trouble héréditaire de la conservation lysosomale causé par une carence de l'enzyme acide alpha-glucosidase (GAA).

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