Roche:nouvelles données chez les nourrissons atteints de SMA

(CercleFinance.com) - Roche présente de nouvelles données à 2 ans de la partie 1 de l'étude pivot FIREFISH d'Evrysdi (risdiplam) chez les nourrissons âgés de 2 à 7 mois atteints de type 1 symptomatique atrophie musculaire spinale (SMA).


Les résultats à 2 ans chez les nourrissons traités avec la dose thérapeutique d'Evrysdi (17/21) ont montré qu'ils continuaient à s'améliorer et à atteindre des jalons moteurs.

Les données exploratoires d'efficacité ont montré que 88% des nourrissons traités par Evrysdi étaient vivants et ne nécessitaient pas de ventilation permanente à deux ans. 59% des nourrissons ont pu s'asseoir sans soutien pendant au moins 5 secondes.

En août, la FDA a approuvé Evrysdi pour le traitement de la SMA chez les adultes et les enfants de 2 mois et plus.

" Ces résultats s'appuient sur l'efficacité et l'innocuité démontrées par Evrysdi dans les essais pivots, et nous attendons avec impatience des évaluations continues de la survie et de la fonction motrice pendant le suivi à long terme de ce traitement unique en son genre." a déclaré Levi Garraway, MD, Ph. D., directeur médical de Roche et responsable du développement mondial des produits.

Copyright (c) 2020 CercleFinance.com. Tous droits réservés.